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La Lettre

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La biologie, avec l'essor de la biologie moléculaire,

de la génétique, de la biologie cellulaire – à

nouveau grâce aux avancées permises par la

physique dans l'élaboration des microscopes – a

notamment nourri les études du développement,

de l'immunologie, des neurosciences et de la

physiologie, avec pour résultats l'identification

de nombreux mécanismes de maladies. L'étude

des gènes s'est révélée déterminante aussi bien

dans l'identification de plus de 3000 maladies

héréditaires

monogéniques

permettant

diagnostic précis et conseil génétique – que dans

l'observation d’anomalies génétiques acquises

associées au cancer. C'est ainsi que l'identification

d'un transcrit de fusion entre les gènes

BCR

et

ABL

, qui donne naissance à une kinase aberrante,

a permis de comprendre la physiopathologie de

l'une des formes les plus courantes de leucémie,

la leucémie myéloïde chronique. Il en est résulté

la mise au point, dès 2000, d'une famille d'inhibiteurs de cette kinase dont l'utilisation contrôle la maladie

(rémission complète) et, parfois, la guérit. C'est un exemple particulièrement illustratif de la puissance

de l'approche scientifique réductionniste en médecine telle qu'observée au cours de ces 20 dernières

années. Citons encore la mise au point d'agents antiinfectieux contre les virus, et celle de nouveaux

antihypertenseurs ou de nouveaux anticoagulants.

Globalement, la combinaison de ces approches a conduit à élargir la palette thérapeutique :

Grâce aux nanotechnologies, la vectorisation des médicaments per-

met d'envisager une amélioration de leur disponibilité, notamment à

l'intérieur des cellules.

Les biothérapies occupent une part croissante de la production de

nouveaux médicaments. Ainsi, le développement d'anticorps mono-

clonaux (ACM) de plus en plus élaborés et mieux tolérés a contribué

à la mise au point de traitements efficaces pour des maladies chro-

niques – comme la polyarthrite rhumatoïde et la maladie de Crohn

(ACM anti TNF) – ou mortelles – lymphomes (ACM anti CD20) et

plusieurs cancers au pronostic jusque là fatal, comme le mélanome

métastatique ou certaines formes de cancer du poumon (ACM anti

PD1, PDL1, CTLA4, etc.).

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